Terapia genica cu rezultate promitatoare

Cercetatorii se aproprie de terapii eficiente pentru Retinopatia Pigmentara

Oamenii de știință au dezvoltat o nouă abordare a terapiei genice care oferă o promisiune extraordinară pentru tratarea unui grup de afectiuni numite “Retinopatii pigmentare”Cercetătorii de la Trinity College Dublin și University College London (UCL) s-au alăturat pentru a-și consolida expertiza în genetică, virusologie și oftalmologie, începând călătoria către un nou tratament pentru un grup de boli oculare denumit în mod general “retinite pigmentare” (RP). Rezultatele lor interesante sunt publicate astăzi în reviste oftalmologice de prestigiu.RP este un grup de afecțiuni genetice rare, care implică și pierderea de celule fotoreceptoare din retină ochiului. Simptomele obișnuite în stadiul precoce includ dificultăți de vedere nocturna și pierderea vederii laterale (periferice), orbirea dezvoltându-se deseori în timp si progresiv.Oamenii de știință știu de ceva timp că mutațiile genei „RP2”, care este responsabilă pentru crearea unei proteine ​​esențiale pentru vederea normală, sunt asociate cu boli precum retinita pigmentara. Cu toate acestea, în prezent nu există terapii pentru a trata eficient retinita pigmentara.Echipa de colaborare din spatele cercetării noi și interesante a folosit un virus comun modificat pentru a livra o copie normală și funcțională a genei RP2 în retine miniaturale care au fost create din celule stem embrionare și care conțineau versiunea defectă a genei. „Mini retinele” dezvoltate în laborator au simulat retinopatia pigmentara la pacienți.Analiza ulterioară a arătat că aceste retine de laborator au preluat cu succes gena RP2 funcțională în urma livrării virale și au produs proteina esențială asociată cu aceasta.În mod spectaculos, mini retinele tratate au arătat îmbunătățiri semnificative - subliniind că abordarea respectiva le-a salvat din dezoltarea retinopatiei pigmentare!Explicând semnificația lucrării, cercetatorii au spus: „În ultimii 30 de ani au existat o mulțime de zumzet în ceea ce privește terapiile genice și potențialul lor de a trata o varietate uriașă de boli și tulburări debilitante, dar de curând știința a depășit dificultățile asociate unor astfel de abordări și a început să se apropie mult mai mult de potențialele terapii”Si au mai adaugat"În termeni relativi, este destul de ușor să înlocuim genele supărătoare cu versiuni funcționale, folosind viruși care nu sunt dăunători, ceea ce am făcut acum. Și în timp ce suntem încă departe de o terapie aprobată, este extrem de important si excitant ca am început o călătorie care ar putea oferi într-o zi un tratament eficient pentru salvarea vederii ".

#retinopatia pigmentara #terapii genice pentru boli oculare